我们发现已在临床使用的抗炎中药喜炎平的活性成分穿心莲内酯可通过诱导巨噬细胞发生线粒体自噬，抑制 NLRP3 炎症小体的活化以及 IL-1β 的释放，从而减轻结肠炎并最终抑制结肠癌的发生，其机制包括促进线粒体自噬的发生和抑制炎症小体成分 NLRP3、ASC 和 pro-caspase1 的组装，但穿心莲内酯本身并不具备直接的抗肿瘤活性。该发现为通过治疗结肠炎预防结肠癌的发生提供了直接证据，其中小分子直接干预线粒体自噬与炎症小体活化的事件较为独特，可望发现维系线粒体自噬和炎症小体活化的新事件，具有重要的生物学意义，相关结果发表在自噬领域的一流杂志 Autophagy（2014;10:972-985）。基于这些研究发现，我们进一步证实穿心莲内酯可增强具有诱导炎症小体活化作用从而产生耐药的5-氟尿嘧啶的抗肿瘤活性，其机理与穿心莲内酯的抗炎症小体作用有关（下图）。为此，基于穿心莲内酯抗炎作用从而治疗结肠癌的临床试验正在江苏省人民医院开展之中（伦理委员会批准号 2013-SR-131），并已在美国国立卫生研究院（NIH）的临床试验官方网站 http://clinicaltrials.gov 注册（NCT01993472）。这种从“临床问题—实验室研究—再回到临床验证”的转化医学研究模式将极大地促进肿瘤治疗新方案的产生。